Terapia genetică poate avea efecte letale

Pacientul era un băiat care dezvoltase anomalii ale ficatului după ce a fost tratat într-un studiu clinic cu un medicament numit ASPIRO de la compania farmaceutică japoneză Astellas Pharma. În mod tragic, acesta este al patrulea pacient din cadrul studiului clinic care moare. Cercetătorii studiază o terapie genetică pentru „miopatia miotubulară X”, o tulburare neuromusculară fatală.

Studiul clinic a fost întrerupt inițial după primele trei decese care au avut loc în 2020, înainte ca Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din SUA a permis reluarea studiului în decembrie 2020. Cu toate acestea, studiul a fost oprit din nou în septembrie 2021, atunci când băiatul a început să prezinte semne ale funcției hepatice anormale.

Cercetătorii de la Astellas Pharma „continuă să fie dedicați dezvoltării” tratamentului
Ceilalți trei pacienți care au murit au prezentat și ei anomalii hepatice după ce au fost tratați cu doze mai mari de medicament. Asta a culminat în cele din urmă cu insuficiență hepatică pentru toți pacienții. Doi au murit de septicemie, în timp ce altul a murit din cauza hemoragiei gastrointestinale.

„Vom investiga și vom analiza toate descoperirile alături de comitetul nostru de monitorizare independent, grupul consultativ de experți hepatici și investigatorii ASPIRO”, a spus Nathan Bachtell, director al departamentului de terapie genetică de la Astellas Pharma. Acesta a adăugat că cercetătorii de la Astellas „continuă să fie dedicați dezvoltării” tratamentului.

„Acesta este în mod clar un semnal de alarmă pentru domeniu”
Decesele sunt o dovadă tragică a faptului că medicamentele experimentale pot fi periculoase. Totodată, incidentele evidențiază faptul că oamenii de știință trebuie să extrem de precauți atunci când inițiază studii clinice umane, potrivit Futurism.

„Acesta este în mod clar un semnal de alarmă pentru domeniu. Toți trebuie să ne uităm mai îndeaproape la datele pe care le avem deja, dar și să stabilim studii preclinice cu șoareci și primate non-umane pentru a încerca să înțelegem”, a explicat Nicole Paulk, profesor de biochimie și biofizică la Universitatea din California, San Francisco.